Геном стволовых клеток теперь можно редактировать!
Незаметное редактирование генома стволовых клеток – еще одно недавнее достижение науки. Разработчики ноу-хау – биологи из Калифорнийского университета. Они изобрели метод, позволяющий изменять геном стволовых клеток, не оставляя следов их ДНК.
Осилить эту сложную биологическую задачу стало возможным благодаря использованию специальных ферментов под называнием TALEN-эндонуклеаз. Они способны вносить разрыв лишь в строго определенном участке ДНК. Предпринимая попытку залепить место разрыва такой нуклеазы, клетка может задействовать гомологичный участок ДНК в качестве мастер-копии. Если лабораторным методом поместить в клетку такой уже отредактированный участок, можно поменять нуклеотиды ДНК на другие.
Основная сложность данного и других подобных (на основе ферментов) методов в том, что в 99% клетка просто соединяет разорванные фрагменты генома между собой вместо того, чтобы исправить нуклеотиды. Результат неутешительный – поломка гена.
Поэтому для эффективности метода коррекции генома биологи вынуждены, помимо внесения точечных изменений в ДНК, внедрять в геном еще большие фрагменты устойчивости к антибиотикам. А эти препараты, в свою очередь, предназначены для отбора клеток, в которых геном отредактирован удачно.
Благодаря использованию специальных флюоресцирующих зондов инновационный метод редактирования генома позволит избежать внедрения лишних участков в ДНК. Зонды отбирают только те стволовые клетки, в геноме которых удалось внести необходимые коррективы. Эффективность новой технологии биологи показали на примере человеческих индуцированных стволовых клеток (iPS). Такое незаметное редактирование генома позволит ученым исправлять некоторые генетические болезни: в частности, наследственную гемофилию и серповидноклеточную анемию. Оба эти заболевания обусловлены фрагментарными мутациями в генах, которые активны в кровяных клетках.
